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MODAG - TEVA nuova collaborazione per anle138b

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​Teva Pharmaceutical Industries e MODAG GmbH hanno annunciato una collaborazione strategica sulla licenza esclusiva mondiale e lo sviluppo del composto  anle138b di MODAG e di un composto correlato , serie433.

Anle138b prende di mira oligomeri alfa-sinucleina patologici ed è in fase di valutazione in pazienti con malattie neurodegenerative per potenziali modificazioni della malattia. In base ai termini dell'accordo e in attesa dell'autorizzazione normativa, Teva riceverà una licenza globale esclusiva per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di anle138b e sery433. Le aziende svilupperanno congiuntamente i composti per le indicazioni dell'atrofia multisistemica (MSA) e del morbo di Parkinson (PD) sulla base di studi clinici in fase iniziale e considereranno l'esplorazione di ulteriori indicazioni sulla base dei risultati clinici.

Uno studio di fase 1 ( NCT04208152 ) che ha esaminato l'anle138b in volontari sani, completato a luglio 2020 , ha dimostrato un profilo rischio-beneficio favorevole a tutti i livelli di dose, raggiungendo livelli plasmatici più elevati rispetto a quelli richiesti per la piena efficacia terapeutica nei modelli animali. Anle138b è stato inizialmente sviluppato in pazienti con MSA e PD e ha il potenziale per essere applicato ad altri disturbi neurodegenerativi, come il morbo di Alzheimer. È attualmente in corso uno studio clinico di fase 1b (NCT04685265) per valutare la sicurezza del composto, nonché le misure di efficacia nei pazienti che vivono con PD.

Ricordiamo che questo progetto ha inoltre l'appoggio della Michael J.Fox Foundation e del Cure Parkinson's Trust

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Leggi più informazioni SU ANLE138B

 

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ALTERITY THERAPEUTICS AGGIORNAMENTO TRIAL DI FASE 2

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Alterity Therapeutics , una società di biotecnologie dedicata allo sviluppo di trattamenti modificanti la malattia per condizioni neurodegenerative, ha annunciato l' ampliamento del programma di sviluppo clinico per la risorsa principale dell'azienda, ATH434, in pazienti con atrofia multisistemica (MSA).

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Il candidato principale di Alterity, ATH434, è il primo di una nuova generazione di piccole molecole progettate per inibire l'aggregazione di proteine ​​patologiche implicate nella neurodegenerazione. ATH434 ha dimostrato preclinicamente di ridurre la patologia dell'α-sinucleina e di preservare le cellule nervose ripristinando il normale equilibrio di ferro nel cervello. In questo modo, ha un eccellente potenziale per il trattamento del morbo di Parkinson e di varie forme di parkinsonismo atipico come l'atrofia multisistemica (MSA). ATH434 ha completato con successo uno studio clinico di Fase 1 dimostrando che l'agente è ben tollerato, biodisponibile per via orale e ha raggiunto livelli cerebrali paragonabili ai livelli efficaci nei modelli animali di MSA, con l'obiettivo di ripristinare la funzione nei pazienti con MSA e altri disturbi parkinsoniani.

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ATH434 ha ottenuto la designazione Orphan per il trattamento dell'MSA dalla FDA statunitense e dalla Commissione europea.

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Lo studio clinico di fase 2 è un'indagine randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo su ATH434 in pazienti con MSA in stadio iniziale. Lo studio esplorerà l'effetto del trattamento con ATH434 sull'imaging e sui biomarcatori proteici come l'aggregazione dell'α-sinucleina e l'eccesso di ferro, che contribuiscono in modo importante alla patologia dell'MSA. Gli endpoint clinici e altri biomarcatori consentiranno una valutazione completa dell'efficacia dell'ATH434 insieme alla caratterizzazione della sicurezza e della farmacocinetica. I pazienti riceveranno un trattamento per 12 mesi che fornirà l'opportunità di rilevare i cambiamenti negli endpoint di efficacia per ottimizzare la progettazione di uno studio di Fase 3 definitivo.

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Visita il sito di Clinical Trials per info sulla sperimentazione

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Il completamento della Fase due con i risultati è previsto per fine 2023.

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MAYO CLINIC-FASE 2 - USO DELLE CELLULE STAMINALI MESENCHIMALI PER IL TRATTAMENTO DELLA MSA

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In un recente studio di fase I/II, le MSC autologhe di derivazione adiposa sono state somministrate per via intratecale a pazienti con MSA precoce utilizzando un disegno di incremento della dose. A una dose di 50 milioni di MSC, le iniezioni erano generalmente ben tollerate. Il tasso di progressione della malattia valutato utilizzando la Unified MSA Rating Scale (UMSARS) è stato notevolmente più lento rispetto a un gruppo di controllo abbinato. 

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Lo scopo di questo studio è valutare la frequenza di dosaggio ottimale, l'efficacia e la sicurezza delle cellule staminali mesenchimali autologhe di derivazione adiposa consegnate nel liquido spinale di pazienti con atrofia del sistema multiplo (MSA).

Sulla base di questi risultati, si sta ora conducendo uno studio di fase II in doppio cieco, controllato con placebo, con progettazione adattiva di MSC autologhe intratecali di derivazione adiposa nella MSA con l'obiettivo di stabilire la frequenza ottimale del trattamento e derivare simultaneamente dati di efficacia e sicurezza controllati con placebo in preparazione per uno studio multicentrico di fase III. Saranno arruolati fino a 76 soggetti adulti con MSA.

Il completamento di questa fase è previso per il 2025.

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Informazioni Mayo Clinic

Clicca qui per leggere del trial sul SITO UFFICIALE

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