ricerche e sperimentazioni

 

MODAG - TEVA nuova collaborazione per anle138b

​Teva Pharmaceutical Industries e MODAG GmbH hanno annunciato una collaborazione strategica sulla licenza esclusiva mondiale e lo sviluppo del composto  anle138b di MODAG e di un composto correlato , serie433.

Anle138b prende di mira oligomeri alfa-sinucleina patologici ed è in fase di valutazione in pazienti con malattie neurodegenerative per potenziali modificazioni della malattia. In base ai termini dell'accordo e in attesa dell'autorizzazione normativa, Teva riceverà una licenza globale esclusiva per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di anle138b e sery433. Le aziende svilupperanno congiuntamente i composti per le indicazioni dell'atrofia multisistemica (MSA) e del morbo di Parkinson (PD) sulla base di studi clinici in fase iniziale e considereranno l'esplorazione di ulteriori indicazioni sulla base dei risultati clinici.

Uno studio di fase 1 ( NCT04208152 ) che ha esaminato l'anle138b in volontari sani, completato a luglio 2020 , ha dimostrato un profilo rischio-beneficio favorevole a tutti i livelli di dose, raggiungendo livelli plasmatici più elevati rispetto a quelli richiesti per la piena efficacia terapeutica nei modelli animali. Anle138b è stato inizialmente sviluppato in pazienti con MSA e PD e ha il potenziale per essere applicato ad altri disturbi neurodegenerativi, come il morbo di Alzheimer. È attualmente in corso uno studio clinico di fase 1b (NCT04685265) per valutare la sicurezza del composto, nonché le misure di efficacia nei pazienti che vivono con PD.

Ricordiamo che questo progetto ha inoltre l'appoggio della Michael J.Fox Foundation e del Cure Parkinson's Trust

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ALTERITY THERAPEUTICS AGGIORNAMENTO TRIAL DI FASE 2

Alterity Therapeutics , una società di biotecnologie dedicata allo sviluppo di trattamenti modificanti la malattia per condizioni neurodegenerative, ha annunciato l' ampliamento del programma di sviluppo clinico per la risorsa principale dell'azienda, ATH434, in pazienti con atrofia multisistemica (MSA).

Il candidato principale di Alterity, ATH434, è il primo di una nuova generazione di piccole molecole progettate per inibire l'aggregazione di proteine ​​patologiche implicate nella neurodegenerazione. ATH434 ha dimostrato preclinicamente di ridurre la patologia dell'α-sinucleina e di preservare le cellule nervose ripristinando il normale equilibrio di ferro nel cervello. In questo modo, ha un eccellente potenziale per il trattamento del morbo di Parkinson e di varie forme di parkinsonismo atipico come l'atrofia multisistemica (MSA). ATH434 ha completato con successo uno studio clinico di Fase 1 dimostrando che l'agente è ben tollerato, biodisponibile per via orale e ha raggiunto livelli cerebrali paragonabili ai livelli efficaci nei modelli animali di MSA, con l'obiettivo di ripristinare la funzione nei pazienti con MSA e altri disturbi parkinsoniani.

ATH434 ha ottenuto la designazione Orphan per il trattamento dell'MSA dalla FDA statunitense e dalla Commissione europea.

Lo studio clinico di fase 2 è un'indagine randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo su ATH434 in pazienti con MSA in stadio iniziale. Lo studio esplorerà l'effetto del trattamento con ATH434 sull'imaging e sui biomarcatori proteici come l'aggregazione dell'α-sinucleina e l'eccesso di ferro, che contribuiscono in modo importante alla patologia dell'MSA. Gli endpoint clinici e altri biomarcatori consentiranno una valutazione completa dell'efficacia dell'ATH434 insieme alla caratterizzazione della sicurezza e della farmacocinetica. I pazienti riceveranno un trattamento per 12 mesi che fornirà l'opportunità di rilevare i cambiamenti negli endpoint di efficacia per ottimizzare la progettazione di uno studio di Fase 3 definitivo.

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Il completamento della Fase due con i risultati è previsto per fine 2023.

MAYO CLINIC-FASE 2 - USO DELLE CELLULE STAMINALI MESENCHIMALI PER IL TRATTAMENTO DELLA MSA

In un recente studio di fase I/II, le MSC autologhe di derivazione adiposa sono state somministrate per via intratecale a pazienti con MSA precoce utilizzando un disegno di incremento della dose. A una dose di 50 milioni di MSC, le iniezioni erano generalmente ben tollerate. Il tasso di progressione della malattia valutato utilizzando la Unified MSA Rating Scale (UMSARS) è stato notevolmente più lento rispetto a un gruppo di controllo abbinato. 

Lo scopo di questo studio è valutare la frequenza di dosaggio ottimale, l'efficacia e la sicurezza delle cellule staminali mesenchimali autologhe di derivazione adiposa consegnate nel liquido spinale di pazienti con atrofia del sistema multiplo (MSA).

Sulla base di questi risultati, si sta ora conducendo uno studio di fase II in doppio cieco, controllato con placebo, con progettazione adattiva di MSC autologhe intratecali di derivazione adiposa nella MSA con l'obiettivo di stabilire la frequenza ottimale del trattamento e derivare simultaneamente dati di efficacia e sicurezza controllati con placebo in preparazione per uno studio multicentrico di fase III. Saranno arruolati fino a 76 soggetti adulti con MSA.

Il completamento di questa fase è previso per il 2025.

Informazioni Mayo Clinic

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THERAVANCE BIOPHARMA - STUDIO SEQUOIA - IPOTENSIONE ORTOSTATICA

Lo studio SEQUOIA è uno studio clinico multicentrico internazionale con un farmaco sperimentale, l’ampreloxetina (TD-9855), in pazienti con atrofia multisistemica ed ipotensione ortostatica sintomatica. L'Ipotensione ortostatica (posturale) è un'eccessiva caduta della pressione arteriosa, quando si assume la posizione eretta. La definizione accettata è una caduta di sistolica > 20 mmHg, 10 mmHg di diastolica, o entrambe. Sintomi di debolezza, obnubilamento, vertigini, confusione o visione offuscata si verificano entro pochi minuti dall'assunzione della stazione eretta e scompaiono rapidamente stando distesi

Lo studio prevede un periodo di screening di 3 settimane e un periodo di trattamento randomizzato col farmaco attivo o col placebo di 4 settimane. Al termine di questo studio, i pazienti idonei potranno entrare in un secondo studio in cui il farmaco verrà somministrato in aperto per altre 22 settimane.

Centri italiani partecipanti allo studio:

 

- Istituto Clinico Humanitas – IRCCS

Rozzano, Milano, Italy, 20089

- Fondazione Istituto G.Giglio di Cefalù

Cefalù, Palermo, Italy, 90015

- Azienda Ospedaliero Universitaria "Ospedali Riuniti Ancona Umberto I - G.M. Lancisi - G. Salesi"", SOD Clinica di Neuroriabilitazione"

Ancona, Italy, 60126

- Università di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche Ospedale Bellaria

Bologna, Italy, 40139

- Azienda Ospedaliero - Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele. - P.O G. Rodolico, Clinica Neurologica

Catania, Italy, 95123

- Universita Gabriele D'Annunzio- Cesi-Met

Chieti, Italy, 66100

- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico

Milano, Italy, 20122

- Ospedale San Raffaele I U.O. di Neurologia

Milano, Italy, 58-20132

- Fondazione PTV - Policlinico Tor Vergata I U.O.C. Neurologia

Roma, Italy, 00133

- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS / Istituto di Neurologia - Ambulatorio Disturbi del Movimento

Roma, Italy, 00168

- AOU San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona

Salerno, Italy, 84131

- A.O. Santa Maria

Terni, Italy, 5100

BIOHAVEN PHARMACEUTICALS - ESITO NEGATIVO - 

Biohaven è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica con comprovata leadership nel settore e in contesti accademici.

Il team di professionisti medici sta valutando un farmaco sperimentale progettato per sopprimere un enzima chiamato mieloperossidasi (MPO), che si ritiene possa causare infiammazione e danni ai neuroni nel cervello dei pazienti con atrofia multisistemica. Lo scopo principale dello studio è vedere se aiuta a rallentare la progressione della malattia. 

Le compresse dei farmaci sperimentali (Verdiperstat)vengono assunte due volte al giorno. I pazienti che stanno già assumendo dosi stabile di farmaci usati per trattare i sintomi dell'MSA possono essere in grado di continuare i loro attuali farmaci mentre partecipano allo studio. 

Il reclutamento pazienti è  stato chiuso nel mese di LUGLIO 2020.

FINE DEL TRIAL 2022 : Purtroppo la sperimentazione non ha dato gli esiti sperati e di conseguenza non verrà continuata la sperimentazione per l' impiego nella cura della Msa.

 

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