ricerche e sperimentazioni

THERAVANCE BIOPHARMA - STUDIO SEQUOIA - IPOTENSIONE ORTOSTATICA

Lo studio SEQUOIA è uno studio clinico multicentrico internazionale con un farmaco sperimentale, l’ampreloxetina (TD-9855), in pazienti con atrofia multisistemica ed ipotensione ortostatica sintomatica. L'Ipotensione ortostatica (posturale) è un'eccessiva caduta della pressione arteriosa, quando si assume la posizione eretta. La definizione accettata è una caduta di sistolica > 20 mmHg, 10 mmHg di diastolica, o entrambe. Sintomi di debolezza, obnubilamento, vertigini, confusione o visione offuscata si verificano entro pochi minuti dall'assunzione della stazione eretta e scompaiono rapidamente stando distesi

Lo studio prevede un periodo di screening di 3 settimane e un periodo di trattamento randomizzato col farmaco attivo o col placebo di 4 settimane. Al termine di questo studio, i pazienti idonei potranno entrare in un secondo studio in cui il farmaco verrà somministrato in aperto per altre 22 settimane.

 

 

Centri italiani partecipanti allo studio:

 

- Istituto Clinico Humanitas – IRCCS

Rozzano, Milano, Italy, 20089

- Fondazione Istituto G.Giglio di Cefalù

Cefalù, Palermo, Italy, 90015

- Azienda Ospedaliero Universitaria "Ospedali Riuniti Ancona Umberto I - G.M. Lancisi - G. Salesi"", SOD Clinica di Neuroriabilitazione"

Ancona, Italy, 60126

- Università di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche Ospedale Bellaria

Bologna, Italy, 40139

- Azienda Ospedaliero - Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele. - P.O G. Rodolico, Clinica Neurologica

Catania, Italy, 95123

- Universita Gabriele D'Annunzio- Cesi-Met

Chieti, Italy, 66100

- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico

Milano, Italy, 20122

- Ospedale San Raffaele I U.O. di Neurologia

Milano, Italy, 58-20132

- Fondazione PTV - Policlinico Tor Vergata I U.O.C. Neurologia

Roma, Italy, 00133

- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS / Istituto di Neurologia - Ambulatorio Disturbi del Movimento

Roma, Italy, 00168

- AOU San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona

Salerno, Italy, 84131

- A.O. Santa Maria

Terni, Italy, 5100

BIOHAVEN PHARMACEUTICALS

Biohaven è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica con comprovata leadership nel settore e in contesti accademici.

Il team di professionisti medici sta valutando un farmaco sperimentale progettato per sopprimere un enzima chiamato mieloperossidasi (MPO), che si ritiene possa causare infiammazione e danni ai neuroni nel cervello dei pazienti con atrofia multisistemica. Lo scopo principale dello studio è vedere se aiuta a rallentare la progressione della malattia. 

Le compresse dei farmaci sperimentali (Verdiperstat)vengono assunte due volte al giorno. I pazienti che stanno già assumendo dosi stabile di farmaci usati per trattare i sintomi dell'MSA possono essere in grado di continuare i loro attuali farmaci mentre partecipano allo studio. 

Dopo aver determinato l'idoneità, la partecipazione allo studio dura circa 11 mesi e richiede la partecipazione di un caregiver che dovrà frequentare sette visite di controllo distribuite in quel periodo con il paziente.

Si tratta di uno studio  "randomizzato in doppio cieco con placebo".

Placebo : E' previsto che al 50% dei pazienti venga somministrato un placebo(è una sostanza che assomiglia al farmaco da testare, ma che non contiene principio attivo.) 

Doppio cieco : Durante una sperimentazione doppio cieco, né i pazienti né l’equipe medica conoscono la natura delle cure somministrate(quale paziente riceverà il placebo e quale il farmaco); al fine di evitare reazioni che possano influenzare i risultati della sperimentazione.

Il reclutamento pazienti è  stato chiuso nel mese di LUGLIO 2020,si attende la fine della sperimentazione per metà 2021 con la pubblicazione dei risultati e l'avvio dell'iter burocratico per la messa in commercio del farmaco,che verrà presto sperimentato anche sulla SLA.

 

potete scriverci a italia.msa@gmail.com o contattarci sulla nostra pagina facebook e saremo felici di aiutarvi

ANLE138B

Nel 2008, team di scienziati guidati da Armin Giese dell'Università di Monaco e Christian Griesinger dell'Istituto Max Planck per la chimica biofisica a Gottinga hanno sviluppato una sostanza chiamata anle138b, che ha dimostrato di ritardare il danno delle cellule nervose nei topi con MSA o Parkinson ad un livello senza precedenti.

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SIROLIMUS

Lo studio, uno studio di fase 2 controllato con placebo, è attualmente in corso presso il Centro disautonomia della New York University ed è sponsorizzato dal NIH. L'obiettivo dello studio è determinare se sirolimus è sufficientemente promettente per rallentare la progressione dell'MSA

La logica per usare sirolimus è supportata da due fatti: primo, sirolimus (noto anche come rapamicina) è stato approvato dalla FDA per diversi decenni ormai, per curare disturbi diversi dall'MSA, vale a dire per prevenire il rigetto del trapianto di organi. Poiché sirolimus esiste da un po 'di tempo, il profilo degli eventi avversi e delle potenziali interazioni con altri farmaci è molto noto.

E in secondo luogo, quando i modelli murini di malattie neurodegenerative, inclusi quelli causati dall'alfa-sinucleina, sono stati trattati con sirolimus, il tasso di neurodegenerazione e l'onere della deposizione di alfa-sinucleina sono diminuiti. L'evidenza è che i modelli animali sono molto forti e, di conseguenza, sirolimus è stato da allora considerato un potenziale trattamento per le malattie neurodegenerative 

Lo studio è attualmente in corso ed è aperto il reclutamento,il luogo è Nw York,di seguito il sito con le informazioni

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ALTERITY THERAPEUTICS E PTB-434

Alterity Therapeutics Limited (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) ("Alterity" o "The Company") ha annunciato oggi di aver completato con successo il suo studio di Fase 1 su PBT434, un nuovo inibitore di piccole molecole biodisponibile oralmente dell'aggregazione alfa-sinucleina.

PBT434 è il primo di una nuova generazione di piccole molecole progettate per bloccare l'accumulo e l'aggregazione dell'α- sinucleina. L'Azienda è già nella fase preparatoria della pianificazione della sperimentazione clinica di fase 2 e fornirà ulteriori aggiornamenti

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Pubblicheremo altri aggiornamenti e risultati il prima possibile.

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